Они лечат наследственную слепоту, восстанавливая гены

Они лечат наследственную слепоту, восстанавливая гены

По словам ученых, новая спорная форма генной терапии может быть испытана на людях в течение двух лет. Технология, известная как генная репарация, может помочь в лечении нескольких тысяч наследственных заболеваний, таких как болезнь Хантингтона и кистозный фиброз.

Биотехнологическая лаборатория Editas из Массачусетса, которая специализируется на лечении редкой формы слепоты, от которой страдает каждый 50 000 человек, подала заявку на проведение исследований на людях.

Объявление о планах на будущее лаборатории было сделано генеральным директором Editas Кэтрин Босли на конференции в Кембридже, штат Массачусетс.

Технология генного восстановления была изобретена всего три года назад. В отличие от других инструментов, таких как ослабление генного шума, новая форма лечения фокусируется на геноме, из которого гены на уровне ДНК постоянно исключаются.

Читайте также:  Ароматические масла от простуды и гриппа

Участок ДНК известен как двухцепочечный разрыв. Он очень похож на мутации, которые происходят в природе, например, после длительного пребывания на солнце. В отличие от ультрафиолетовых лучей, которые могут вызывать генетические изменения, система репарации генов вызывает мутацию в точном месте генома.

Они лечат наследственную слепоту, восстанавливая гены

С помощью новой технологии из ДНК удаляется маленькая частица. Затем ученые могут исключить определенные гены в геноме, вызывающие заболевание. Лаборатория надеется, что с помощью этой технологии они смогут вылечить форму редкого заболевания глаз, называемого врожденным амаврозом, которое поражает светопродуцирующие клетки сетчатки.

Уже проведено несколько вполне успешных экспериментов на обезьянах, страдающих этим же заболеванием. Результаты были поразительными. Зрение животных восстановилось на 100 процентов.

Читайте также:  Инновационные технологии в защите от рака груди

Если все пойдет по плану, методика будет применена к человеку в начале 2017 года. В прошлом году группа ученых использовала эту технологию для редактирования нежизнеспособных человеческих эмбрионов, а еще одну — для изменения человеческих Т-клеток, чтобы лучше бороться с болезнью.

Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Портал о женщинах и для женщин